První arašídová alergická terapie podporovaná americkými regulačními orgány

Poradní panel amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv v pátek doporučil schválit první alergickou arašídovou terapii, která postihuje více než 1,6 milionů dětí ve Spojených státech, přestože vzbuzuje obavy z rizika závažných alergických reakcí, které představuje. pro mladé pacienty.

Nezávislá poradní komise hlasovala za účinnost účinnosti 7-2 a za bezpečnost terapie Palforzia vyvinutá 8-1, vyvinutou společností Aimmune Therapeutics Inc. Verdikt panelu je tradičně vlivným faktorem při konečném rozhodnutí agentury.

Alergie na arašídy jsou hlavní příčinou úmrtí na alergické reakce vyvolané potravinami ve Spojených státech, ale nedostatek schválených preventivních léčebných postupů nechal pacienty a pečovatele zoufale hledat možnosti.

Palforzia, dříve známá jako AR101, je orální imunoterapie sestávající z fixních dávek arašídového prášku, které se denně šíří po jídle.

Ačkoli to nebylo zamýšleno jako léčba alergie na arašídy, klinické studie léčby ukázaly, že u pacientů, kteří konzumují malé dávky alergie na arašídy, se časem desenzibilizuje, což snižuje pravděpodobnost nebo závažnost reakce na něj. .

Aimmune říká, že dlouhodobá terapie povede k tomu, že pacienti tolerují alespoň jednu arašídovou hodnotu proteinu, která způsobuje anafylaktickou reakci, a chrání je před náhodnou konzumací potravin.

Odhady průmyslu naznačují, že pokud bude schváleno několik vyvíjejících se léčebných postupů, mohl by trh s alergií na arašídy v USA dosáhnout hodnoty 2027 miliard USD, přičemž společnost Aimmune podle společnosti získá přibližně dvě třetiny tohoto trhu. GlobalData Search Engine.

Skupiny pro obhajobu pacientů netrpělivě očekávaly zelené světlo FDA, které by rodičům, kteří žijí v neustálém strachu, že jim budou náhodně vystaveni, nabídlo naději na úlevu.

Ačkoli někteří odborníci na alergii ve Spojených státech poskytují neschválené verze perorální imunoterapie, analytici tvrdí, že nejpřesněji podávaná perorální droga Aimmune by mohla na svém vrcholu dosáhnout ročního obratu více než 1 $.

"Pro naši komunitu by bylo uklidňující mít tuto možnost," řekl Kenneth Mendez, vedoucí skupiny pacientů pro astma a alergické nadace v Americe, před zasedáním panelu agentuře Reuters.

Někteří odborníci se však obávají, že léčba může pacientům poskytnout falešný pocit bezpečí a vyvolat riskantní chování. Jiní říkají, že to staví pacienty do zbytečného rizika, protože samotná povaha léku představuje riziko alergické reakce.

Dr. Robert Wood, ředitel dětské alergie a imunologie na lékařské fakultě Johns Hopkins, říká, že věří, že vzrušení bude zmírněno, když si pacienti uvědomí, co je v terapii.

„Nabídnu léčbu všem pacientům a doporučím ji každému,“ řekl.

Zástupce FDA Sofia Chaudhry v pátek řekl panelu, že agentura stále rozhoduje o tom, jaká bezpečnostní omezení nebo "REMS" požadavky na drogy.

„Přijali jsme velmi konzervativní přístup,“ řekla.

Pokud bude schválena, očekává se, že Palforzia bude mít varování v černé skříni, nejpřísnější a nejpřísnější omezení FDA, která vyžadují, aby byla terapie podávána v certifikovaném zařízení.

Nejbližší soupeř Aimmune, DBV Technologies SA Francie, vyvíjí náplast pro alergické pacienty s arašídy ve věku 4 a 11 let. Společnost minulý měsíc znovu předložila žádost FDA o její patch terapii s názvem Viaskin Peanut.

Společnost Aimmune očekává, že získá souhlas s použitím přípravku Palforzia u pacientů ve věku 4 a 17 a uvedla, že zvažuje cenové rozpětí mezi $ 3.000 a $ 20.000 za rok.

„Myslím, že budeme pod tímto rozsahem,“ řekl generální ředitel Jayson Dallas Reuters v rozhovoru před schůzkou.

"Pojistitelé to pokryjí." Zatím jsme mluvili s pojišťovnami, které pokrývají asi 70% životů pacientů s alergií na arašídy. "

Začátkem tohoto roku zveřejnil manažer výhod pro lékárny CVS Health Corp blog na svém novém místě léčby a uvedl, že zvažuje, jaký typ politiky přístupu pacientů má sledovat.

Očekává se, že FDA přijme rozhodnutí o schválení začátkem příštího roku.

zdroj: Reuters